کاهش نیاز به انتقال خون در کودکان تالاسمی از طریق ژن درمانی

تالاسمی شایعترین اختلال تک ژنی در جهان است که اکثر مردم خاورمیانه، کشورهای مدیترانه، شمال آفریقا، هند، آسیای مرکزی و آسیای جنوب شرقی را مبتلا میکند. دو نوع از این بیماری وجود دارد، "آلفا" و "بتا"، که بیماران بر اساس نقایص ژنتیکی که میتواند در زنجیرههای پروتئینی تشکیل دهنده هموگلوبین رخ دهد، بین آنها طبقه بندی میشوند.
بیماران تالاسمی آلفا معمولاً ناقلان خاموش و بدون علائم هستند، در حالی که بیماران بتا در اوایل تولد علائم عمدهای دارند و نیاز به تزریق مکرر خون دارند که ممکن است منجر به آهن اضافی در بدن و آسیب احتمالی به کبد، قلب و سیستم غدد درون ریز شود.
دکتر ربیع حنا هماتولوژیست اطفال و انکولوژیست در بیمارستان کودکان کلیولند کلینیک میگوید: در چند سال گذشته پیشرفتهای زیادی در تحقیقات مرتبط با درمان تالاسمی صورت گرفته است، به طوری که در حال حاضر تالاسمی به عنوان یک بیماری قابل درمان دیده میشود. وی توضیح داد که ژن درمانی گام جدیدی است که از سلولهای بنیادی سازنده خون بیمار برای تولید گلبولهای قرمز سالمتر و درمان اختلال خونی وی استفاده میکند.
وی تأکید کرد که ژن درمانی در محیطهای تحقیقاتی بیشتر از اقدامات بالینی رایج است، اما از سوی دیگر، وی خاطرنشان کرد که آزمایشات بالینی نتایج بسیار امیدوارکنندهای را نشان میدهد. حنا افزود: "بیماران تالاسمی که تحت ژن درمانی قرار گرفتند، تزریق خون مورد نیاز برای رسیدگی به وضعیت سلامتی خود را دریافت نکردند یا این عملها را تا حد زیادی کاهش دادند. ژن درمانی توانایی خود را در غلبه بر چالشهای پیش روی بیماران تالاسمی و کمک به آنها در دستیابی به اهداف و آمال خود ثابت کرده است. "
در حالی که ژن درمانی به عنوان یک درمان یکبار مصرف برای بیماران تالاسمی تلقی میشود، دکتر حنا توضیح داد که این درمان شامل شیمی درمانی برای خلاص شدن از مغز استخوان قدیمی و ایجاد فضایی برای سلولهای بنیادی جدید و اصلاح شده است که فرآیندی پیچیده است. وی گفت: ممکن است بین چهار تا شش هفته بستری شدن در بیمارستان طول بکشد تا سلولهای بنیادی جدید شروع به تولید گلبولهای سفید سالم، پلاکتها و گلبولهای قرمز خون کنند.
ما امیدواریم که در آینده بتوانیم مغز استخوان را با شیمی درمانی با شدت کم یا سایر داروها به روش انتخابی تری هدف قرار دهیم تا از سمیت حاد و طولانی مدتی که با شیمی درمانی با دوز بالا رخ میدهد جلوگیری کنیم.
از دیگر پیشرفتهای اخیر که گزینههای درمانی بیماران تالاسمی را تغییر داده است، دارویی به نام luspatercept-aamt است که به صورت تزریقی هر سه هفته یکبار تجویز میشود. این دارو در سال ۲۰۱۹ توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده تایید شد و با ترویج بلوغ گلبولهای قرمز خون و کاهش نیاز به تزریق خون تا ۵۰ درصد در برخی از بیماران عمل میکند.
Luspatercept-aamt به خودی خود یک درمان نیست، اما یک هماتولوژیست کودکان و انکولوژیست در کلینیک کودکان کلیولند توضیح داده است که میتوان از آن برای بهبود نتایج در پیوندهای درمانی مغز استخوان استفاده کرد.

خاموشی به احترام زمین+ تصاویر

جشن نوروز با اجرای دفنوازان و تنبورنوازان زن و مرد در طاقبستان + تصاویر

از قطار تا دریاچه؛ امکانات جالب بوستان بعثت تهران + عکس

جشن بزرگ نوروز در خواف با دوتار نوازی دیدنی + فیلم

لحظه بوسیدن دست پدر دختر حافظ قرآن توسط روحانی در پخش زنده + فیلم

خواص عجیب ترین گل دارویی +عکس

جشن نوروزگاه روستای حیدره قاضیخانی همدان+ تصاویر

وقتی قیمت پهپاد مهاجر ۶ از میگ ۲۹ بالا می زند+ تصاویر
تمسخر اوکراین توسط رسانه روسی حاشیه ساز شد+ فیلم (۵ نظر)
تغییر عقیده شروین حاجی پور درباره ایرج طهماسب! + عکس (۳ نظر)
کشف قایق اشراف زاده مصری در یک دالان مخفی + تصاویر (۲ نظر)
چرا هیچ پرنده ای بر فراز کعبه پرواز نمی کند؟ (۲ نظر)
صحنه دیده نشده از انتقادات ایرج طهماسب علیه رژیم پهلوی + فیلم (۲ نظر)
رمزگشایی از استراتژی مدیر شبکه سه علیه علیخانی و فردوسی پور (۲ نظر)
کنایه سنگین ابطحی به امیرعبداللهیان+ عکس (۲ نظر)
عکس های خاص مریم مومن دیدنی است (۱ نظر)
دردناک ترین ماشین شکنجه تاریخ چگونه سازنده اش را قربانی کرد؟ + عکس (۱ نظر)
حمله چند خانم بی حجاب به یک زن محجبه در قم + فیلم (۱ نظر)
قهرمانی تاج در آسیا با کمک بازیکنان پرسپولیس بود؟ + فیلم (۱ نظر)
دختر ۱۴ ساله کوچکترین مادر ۱۴۰۱ ایران شد + فیلم (۱ نظر)
پوشش عجیب علی شمخانی در مراسم افطاری+ عکس (۱ نظر)
لحظه بوسیدن دست پدر دختر حافظ قرآن توسط روحانی در پخش زنده + فیلم (۱ نظر)
رقص و حرکات موزون حامد آهنگی وسط ویژه برنامه نوروزی با اجرای جواد یساری+ فیلم (۷۶ نظر)
روسیه هواپیمای ۶ میلیارد دلاری خود را آزمایش کرد (۴۶ نظر)
پیشنهاد بیشرمانه محمود شهریاری به الهام چرخنده!+ فیلم (۲۹ نظر)
خبرساز شدن پهپاد جدید ایرانی در رسانه های خارجی + فیلم (۲۷ نظر)
نخ کردن سوزن به ساده ترین شکل ممکن + فیلم (۲۴ نظر)
اولین عکس از سوخوهای آماده تحویل به ایران (۲۱ نظر)
پاسخ عجیب مجری معروف به توهین به علی دایی در تلویزیون + فیلم (۱۷ نظر)
حیرت انگیزترین رژه نظامی تاریخ جهان را از دست ندهید+ فیلم (۱۱ نظر)
دعای تحویل سال نو با صدای استاد شجریان+ فیلم (۱۰ نظر)
وزیر خارجه آمریکا قسم خورد که با ایران توافق نمیکند! (۸ نظر)
جشن تماشایی آغاز نوروز در تاجیکستان+ فیلم (۷ نظر)
شروع به کار تاکسی پرنده در امارات+ فیلم (۷ نظر)
رنگ زیباترین اسب جهان حیرت زده تان می کند+ فیلم (۶ نظر)
طالبان تجلیل از نوروز را ممنوع کرد/ جشن غیراسلامی است (۶ نظر)
رادارگریزترین جنگنده آمریکا از سیستم راداری ایران در امان نیست +جزئیات (۷۹ نظر)
رقص و حرکات موزون حامد آهنگی وسط ویژه برنامه نوروزی با اجرای جواد یساری+ فیلم (۷۶ نظر)
محیط دایره را به سبک خانم معلم قائمشهری به دست بیاورید+ فیلم (۶۷ نظر)
چرا نباید با مرد مسن ازدواج کرد؟ (۶۰ نظر)
عاقبت سرباز روس که با اسلحه قصد سرنگونی کوادکوپتر را داشت+ فیلم (۱۶+) (۵۸ نظر)
معامله خصمانه جمهوری آذربایجان و اسرائیل علیه ایران (۵۲ نظر)
روسیه هواپیمای ۶ میلیارد دلاری خود را آزمایش کرد (۴۶ نظر)
هواپیمای نظامی یاسین ایران چگونه ساخته شده است؟+ جزئیات (۴۰ نظر)
تصمیم صدام برای تسویه حساب تاریخی با ایران+ فیلم (۳۸ نظر)
مخوف ترین جنگنده سیاه روسیه به پرواز در آمد+ فیلم (۲۹ نظر)
سکانس مرگ تراژدیک جری در قسمت پایانی کارتون تام و جری+ فیلم (۲۹ نظر)
عکسی تلخ از شهلا ریاحی در خانه سالمندان (۲۹ نظر)
مصاحبه جالب صدا و سیما با تفنگدار آمریکایی در عراق که فارسی بلد بود + فیلم (۲۹ نظر)
پیشنهاد بیشرمانه محمود شهریاری به الهام چرخنده!+ فیلم (۲۹ نظر)
رادارگریزترین جنگنده آمریکا از سیستم راداری ایران در امان نیست +جزئیات (۷۹ نظر)
رقص و حرکات موزون حامد آهنگی وسط ویژه برنامه نوروزی با اجرای جواد یساری+ فیلم (۷۶ نظر)
محیط دایره را به سبک خانم معلم قائمشهری به دست بیاورید+ فیلم (۶۷ نظر)
چرا نباید با مرد مسن ازدواج کرد؟ (۶۰ نظر)
عاقبت سرباز روس که با اسلحه قصد سرنگونی کوادکوپتر را داشت+ فیلم (۱۶+) (۵۸ نظر)
معامله خصمانه جمهوری آذربایجان و اسرائیل علیه ایران (۵۲ نظر)
روسیه هواپیمای ۶ میلیارد دلاری خود را آزمایش کرد (۴۶ نظر)
هواپیمای نظامی یاسین ایران چگونه ساخته شده است؟+ جزئیات (۴۰ نظر)
تصمیم صدام برای تسویه حساب تاریخی با ایران+ فیلم (۳۸ نظر)
مخوف ترین جنگنده سیاه روسیه به پرواز در آمد+ فیلم (۲۹ نظر)
سکانس مرگ تراژدیک جری در قسمت پایانی کارتون تام و جری+ فیلم (۲۹ نظر)
عکسی تلخ از شهلا ریاحی در خانه سالمندان (۲۹ نظر)
مصاحبه جالب صدا و سیما با تفنگدار آمریکایی در عراق که فارسی بلد بود + فیلم (۲۹ نظر)
پیشنهاد بیشرمانه محمود شهریاری به الهام چرخنده!+ فیلم (۲۹ نظر)




