آقای وزیر "رادین" سزاوار زندگی است

بیماری "SMA" و یا "Spinal Muscular Atrophy" نوعی از بیماری دستگاه عصبی عضلانی است که در آن ماهیچه‌های بیمار به تدریج تحلیل می‌روند. علت این بیماری، که در نوزادان به عنوان شایع‌ترین عامل مرگ و میر ژنتیکی به حساب می‌آید، نقص و یا حذف یک ژن مسئول تولید پروتئین مورد نیاز برای بقا نرون های حرکتی است. این بیماری دارای چهار تیپ یک (از هفت یا هشت هفتگی)، دو (بالای دو سال)، سه (دوران بلوغ و نوجوانی) و چهار (بزرگسالان بالای ۳۵ سال سن) است.


یادداشت زیر نوشته داوود مشهدی زاده پدر"رادین" کودکی مبتلا به SMA۱ است، که بیماری او از دو ماهگی تشخیص داده شده است. با وجود اینکه تلاش او و همسرش برای درمان فرزندشان با پیگیری‌های فراوان تاکنون بی‌نتیجه مانده است، مشهدی زاده معتقد است کودکان دیگری که مبتلا به این بیماری هستند نباید قربانی بی عدالتی شرکت‌های دارویی یا بی توجهی مسئولان وزارت بهداشت شوند و نوشته است: در ایران هیچ اقدام خاصی جهت پیشگیری و یا درمان این بیماری انجام نمی‌شود و در بهترین حالت جواب پزشکان «بروید دعا کنید ان‌شاءالله معجزه‌ای شود» است.

از حدود شش هفتگی رادین متوجه کم تحرکی او شدیم و در دو ماهگی، پس از مراجعه به پزشکان مختلف تشخیص SMA۱ داده و طی آزمایش ژنتیکی صحت آن تایید شد. به محض دریافت جواب آزمایش ژنتیک اول تکاپوی ما برای یافتن راه حلی برای درمان این بیماری آغاز شد. بررسی‌های اینترنتی ما را به دو سمت هدایت می‌کرد. یکی داروی به تازگی تایید شده اسپینرازا و دیگری لیستی از داروهای در حال آزمایش.

از همان ابتدا با توجه به قیمت بالای اسپینرازا، تلاشمان معطوف به یافتن راه حل‌های جایگزین شد. ابتدا با توجه به تبلیغات اینترنتی یکی از متخصصان، عازم تهران شدیم اما نتیجه این ملاقات چیزی جز یأس و ناامیدی برای ما نبود و با وجود سوال ما از دکتر برای داروهایی که حتی در حال آزمایش بودند، متخصص مربوطه اصرار بر بی فرجام دانستن روش‌های مذکور داشت و اذعان می‌کرد که داروی اسپینرازا هم در امریکا به اندازه کافی تولید نمی‌شود. در راه برگشت در زمان یک توقف اتفاقی افتاد که ما را به تلاش تا آخرین لحظه تشویق کرد و سایه یأس ناشی از جملات دکتر مذکور را از سر ما کنار برد. رادین در نهایت بهت و تعجب ما و به سختی تلاش می‌کرد تا دست خودش را بالا بیاورد.

پس از بازگشت به اصفهان بلافاصله شروع کردیم به مکاتبه و تماس با شرکت بایوژن که تولید کننده اسپینرازا است و نیز چهل و یک کشوری که از داروی اسپینرازا استفاده می‌کردند. ماحصل تمامی این مکاتبات اخذ پذیرش شفاهی از بیمارستان آموزشی اوسلو در نروژ بود که اعلام کرد ۹ تخت خالی برای درمان SMA دارند، اما پس از پیگیری مکاتبات به دلیل ایرانی بودن رادین و مخالفت شرکت تولید کننده به طور ناگهانی دست رد به سینه ما زدند. در اینجا بود که از تمامی دوستان و آشنایانی که در گوشه گوشه دنیا داشتیم تقاضا کردیم هرچه مصمم‌تر پیگیر بحث داروی اسپینرازا و یا طرح‌های تحقیقاتی داروهای شرکت‌های دیگر باشند.

جالب اینجاست که کمپانی‌های اروپایی همچون روشه (Roche) نیز در بدو امر جواب قانع کننده‌ای به ما نمی‌دادند. بی شرمی به جایی رسید که کمپانی بایوژن در دو ایمیل جداگانه به ما و دکتر امین ما ایمیلی مبنی بر عدم حمایت از ایران و ایرانیان زد. اما ما از پای ننشستیم و به تلاش‌ها برای فشار به این شرکت‌ها ادامه دادیم.

از آن به بعد با بررسی کامل سایت‌های مرتبط با انجمن‌های SMA دنیا و مشورت با پزشکان طب سنتی با استفاده از قطره ویتامین D و یک سری عرقیجات گیاهی سعی در کنترل شرایط رادین داشتیم. با انجام فیزیوتراپی‌های مطرح برای بیماران SMA و توصیه‌های دارویی توانستیم در طی یک دوره دو ماهه، توان جسمی رادین را به طرز چشمگیری بالا ببریم طوری که رادین که کاملا بی حرکت شده بود، توانست دو دست خود را به دهان ببرد. اما مشکل اصلی بحث از دست رفتن توان تنفسی رادین به خاطر ضعف ماهیچه‌های تنفسی بود.

در همین حین تلاش‌های یکی از دوستانمان در ترکیه به ثمر نشست و با اخذ پذیرش از بیمارستان "حاجت تپه" آنکارا رادین را برای درمان به ترکیه بردیم. در ابتدا قرار بود داروی اسپینرازا از طریق طرح گسترش دسترسی اسپینرازا که توسط کمپانی بایوژن در بیش از چهل کشور دنیا به صورت رایگان اجرا می‌شود در اختیار رادین قرار داده شود. متاسفانه، به دلیل پذیرش هزینه اسپینرازا برای کودکان ترک توسط بیمه مرکزی ترکیه، طرح رایگان کمپانی بایوژن قبل از اینکه رادین به دارو برسد متوقف شد و بیمه ترکیه هزینه رادین را تقبل نکرد.

پس از چند روز بلاتکلیفی در آنکارا و از طریق یکی از متخصصان ترک رادین برای شرکت در یک طرح تحقیقاتی شرکت روشه، که به تازگی از فاز حیوانی وارد فاز انسانی شده بود و تنها هفت نوزاد دیگر از آن استفاده می‌کردند، معرفی شد. اما پس از چند روز آزمایش با وجود سالم بودن تمام فاکتورهای مورد بررسی در رادین، به دلیل عدم توانایی تیم ترک در عکس برداری از بخشی از چشم رادین، طرح به صورت موقت متوقف و قرار بر ادامه طرح در یکی از کشورهای اروپایی شد. اما در طی پروسه اخذ ویزا با وجود سرعت عمل به کار گرفته شده، سن رادین از ۲۱۰ روز مورد نظر در طرح گذشت و طرف اروپایی از قبول کودک سر باز زد.

به ناچار به ایران بازگشتیم و درصدد شدیم از طریق یک انجمن خیریه در بلژیک داروی اسپینرازا را برای رادین تهیه کنیم. متاسفانه طرف بلژیکی حاضر به ارائه دارو به ایران به دلایلی نشد و اعلام کرد در صورتی که رادین در یکی از بیمارستان‌های اروپایی بستری شود دارو را به او انتقال دهند.

علاوه بر این تلاش‌ها، از طریق دکتر ترک رادین متوجه شدیم طرحی تحقیقاتی برای ژن درمانی و درمان قطعی نوزادان توسط شرکت Avexis در حال اجرا است که فازهای حیوانی و انسانی خود را پشت سر گذاشته و در حال پذیرش بیمار برای فاز نهایی تحقیق است. اما به دلیل چیرگی تبلیغاتی کمپانی بایوژن و دست‌های پشت پرده که به دنبال فروش، این گران‌ترین داروی قرن (اسپینرازا) به کشورهای دیگر هستند، نام و اثری از این طرح ژن درمانی در رسانه‌ها منتشر نمی‌شود. از این رو تصمیم گرفتیم که با مکاتبه با شرکت تحقیقاتی Avexis این طرح تحقیقاتی را به ایران نیز بکشانیم اما برای انجام این کار احتیاج به پیگیری‌های وزارت بهداشت کشورها است و کمپانی با والدین و یا پزشک معالج بیمار وارد بحث نمی‌شود.

در کمال تاسف و در لحظه آخر درست دو روز پیش از سفر به اروپا برای بستری رادین، رادین دچار اولین حمله تنفسی شد که ریه راست او را کاملا درگیر کرد. وخامت اوضاع به حدی بود که پزشک ICU نوزادان امیدی به زنده ماندن رادین در طی ۲۴ تا ۴۸ ساعت آینده نداشت. اما در اوج ناباوری و با خواست خدا رادین در کمال ناباوری ما، چشم‌هایش را بعد از سه روز باز کرد و بار دیگر به ما ثابت کرد که باید تمام تلاشمان را براین نجات نه تنها رادین بلکه تمام این فرشته‌های کوچک که با این بیماری دست و پنجه نرم می‌کنند و سزاوار زندگی بهتری هستند، انجام دهیم.

رادین در حال حاضر هفته دوم بستری در ICU بیمارستان را به انتها می‌رساند. در حالی که طبق گفته پرستاران چشمانش همیشه بیدارو به دنبال کسی است که با شور و هیجان با او بازی کند.

متاسفانه در ایران هیچ اقدام خاصی جهت پیشگیری و یا درمان این بیماری انجام نمی‌شود و در بهترین حالت جواب پزشکان "بروید دعا کنید ان‌شاءالله معجزه‌ای شود" است، این در حالی است که در آمریکا از سال ۲۰۰۹ پروژه دارویی اسپینرازا آغاز شد و در سال ۲۰۱۱ داروی تولیدی برای اولین بار مورد آزمایش قرار گرفت و در انتهای سال ۲۰۱۶ مورد تایید FDA واقع شد.

طرح ژن درمانی در آمریکا و اروپا توسط شرکت Avexis از سال ۲۰۱۳ در حال اجرا است و بیش از ۱۰ داروی تحقیقاتی دیگر نیز در فازهای مختلف آزمایش در سرتاسر دنیا قرار دارند.

در حال حاضر طرح تحقیقاتی ژن درمانی Avexis به صورت رایگان در چندین کشور حتی ترکیه در حال آماده سازی برای بیمارگیری در دسامبر و ژانویه است و داروی اسپینرازا نیز مورد تایید بیمه بیش از چهل کشور در سرتاسر دنیا حتی ترکیه است که ساختار بیمه نوین آن از دهه ۱۳۸۰ شمسی پایه ریزی شده است.