ویروس ایدز عامل درمان دو بیماری ژنتیکی نادر!

متخصصان ایتالیایی بر اساس یافته های جدید و با کمک ژن درمانی، 3 بیمار مبتلا به بیماری نادر "لوکو دیستروفی متاکروماتیک" و 3 بیمار مبتلا به "ویسکوت آلدریچ" را با کمک فرد حامل ویروس ایدز تحت درمان قرار دادند که هم اکنون با وجود گذشت سه سال از شروع درمان، تمام این بیماران در سلامتی به سر برده و علائم بهبود در آنها دیده می شود.

بر اساس این گزارش، عامل بروز هر دو بیماری نادر، نقص ژنتیکی است و براثر این نقص ژنتیکی، از پروتئین های ضروری بیمار در همان سالهای ابتدایی تولدش کاسته می شود.

در بیماری "لوکو دیستروفی متاکروماتیک"، سیستم عصبی تحت تاثیر قرار می گیرد. اگرچه کودک در هنگام تولد سالم به نظر می رسد ولی به مرور زمان مهارتهای فیزیکی و ذهنی اش رو به زوال می رود. شایان ذکر است که این بیماری شانس درمان ندارد.

همچنین این گزارش می افزاید: کودکان مبتلا به عارضه "سندرم ویسکوت آلدریچ" هم از سیستم ایمنی معیوب رنج می برند، از اینرو درمقابل بیماریهای عفونی، سرطانها و بیماریهای خودایمنی، آسیب پذیر هستند. این بیماران به علت کمبود پلاکت خون دچار خونریزی های شدید ودائم می شوند.

بر اساس این گزارش، در شیوه جدید درمان بیماران نادر، در ابتدا سلول های بنیادی از مغز استخوان بیمار گرفته می شود. سلولهای بنیادی دارای ژن های معیوب هستند که توسط شیوه ژن درمانی اصلاح می شوند. اما برای حمل نسخه اصلاح شده ژنهای معیوب به سلولهای بنیادی بیمار، یک حامل ویروسی مورد نیاز است که تیم ایتالیایی توانسته است این حامل ویروسی را فقط و فقط ازویروس ایدز (HIV)به دست آورد. به محض تزریق دوباره این سلولهای بنیادی اصلاح شده به بدن، پروتئین های از دست رفته ارگانهای ضروری بیماران نادر به حالت اولیه برگردانده می شوند.

در بیماران مبتلا به عارضه "سندرم ویسکوت آلدریچ"، سلولهای خونی که تحت تاثیر مستقیم بیماری قرار گرفته اند با سلولهای جدید و سالم جایگزین می شود، از اینرو عملکرد سیستم ایمنی و سلولهای پلاکت خون حالت طبیعی به خود می گیرند.

بر اساس این گزارش، در بیماران نادر مبتلا به عارضه "لوکو دیستروفی متاکروماتیک"، مکانیزم درمانی بسیار پیچیده تر است. سلولهای بنیادی اصلاح شده از طریق خون به مغز رفته و پروتئین سالم را در آنجا آزاد می کند. این پروتئین های سالم توسط سلولهای عصبی جذب شده و باعث بهبود آنها می شود.